經(jīng)濟觀察網(wǎng)訊 據(jù)神濟昌華3月24日消息，其自主研發(fā)的全球首款（First-in-Class）以TRIM72為靶點的基因治療藥物SNUG01，已正式獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）新藥臨床試驗申請（IND）許可，適應癥為肌萎縮側索硬化（ALS，俗稱"漸凍癥"）。此次獲批標志著該藥物將進入I/IIa期國際多中心注冊臨床試驗階段，系統(tǒng)評估其在ALS成人患者中的安全性、耐受性及初步療效，實現(xiàn)從基礎研究向臨床轉化的關鍵跨越。