經濟觀察報 記者 黃一帆 3月20日，恒瑞醫(yī)藥（600276.SH）宣布其抗體偶聯(lián)藥物（ADC）注射用瑞康曲妥珠單抗被國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（以下簡稱“藥審中心”）納入擬突破性治療品種公示名單。這也是瑞康曲妥珠單抗第8次納入上述公示名單。

究竟哪些藥品會被認定為突破性治療品種？

一位華東地區(qū)的醫(yī)藥上市公司人士告訴記者，為鼓勵研究和創(chuàng)制具有明顯臨床優(yōu)勢的藥物，2020年國家藥品監(jiān)督管理局發(fā)布了《國家藥監(jiān)局關于發(fā)布<突破性治療藥物審評工作程序(試行)>等三個文件的公告》，其中明確了突破性療法的納入范圍：藥物臨床試驗期間，用于防治嚴重危及生命或者嚴重影響生存質量的疾病且尚無有效防治手段或者與現(xiàn)有治療手段相比有足夠證據(jù)表明具有明顯臨床優(yōu)勢的創(chuàng)新藥或者改良型新藥等。

該人士表示，藥審中心對納入突破性治療藥物程序的藥物將優(yōu)先配置資源進行溝通交流，加強指導并促進藥物研發(fā)。

據(jù)披露，本次瑞康曲妥珠單抗被納入名單擬定的適應癥為用于既往接受含鉑化療及免疫檢查點抑制劑治療失敗的人表皮生長因子受體2 （HER2）表達（IHC≥1+）的復發(fā)或轉移性宮頸癌。

恒瑞醫(yī)藥表示，早期宮頸癌可通過手術、放化療等手段實現(xiàn)根治，但約70%的局部晚期宮頸癌患者在同步放化療后復發(fā)。目前，針對復發(fā)或轉移性宮頸癌的一線推薦治療為含鉑化療的聯(lián)合治療方案，一線治療失敗后二線免疫治療僅對少數(shù)患者有效，且一旦治療失敗，傳統(tǒng)的非鉑類單藥化療療效十分有限。約20%的宮頸癌患者存在HER2表達，這類腫瘤具有浸潤性強、無病生存期短、預后差等特點。

針對HER2靶點藥物的開發(fā)將為宮頸癌患者的治療提供新的選擇。

據(jù)了解，注射用瑞康曲妥珠單抗可通過與HER2表達的腫瘤細胞結合并內吞，在腫瘤細胞溶酶體內通過蛋白酶剪切釋放毒素，誘導細胞周期阻滯從而誘導腫瘤細胞凋亡。

目前，國外已上市的同類產品有Ado-trastuzumab emtansine(商品名：Kadcyla)和Fam-trastuzumab deruxtecan(商品名：Enhertu)。Kadcyla由羅氏公司開發(fā)，2019年國內已進口上市；Enhertu由阿斯利康和第一三共合作開發(fā)，2023 年國內已進口上市。除此之外，由榮昌生物研發(fā)的維迪西妥單抗(商品名：愛地希) 于2021年在國內獲批上市。?

據(jù)Evaluate Pharma數(shù)據(jù)庫，2023年Kadcyla、 Enhertu和愛地希全球銷售額合計約為57.23億美元。截至目前，注射用瑞康曲妥珠單抗相關項目累計研發(fā)投入約9.41億元。